Несовершеннолетние пациенты с буллезным эпидермолизом (также известным как “синдром бабочки”) в РФ начали получать генную терапию инновационным препаратом, закупаемым фондом «Круг добра». Одной из первых препарат получила и девочка из Северной Осетии. Об этом сообщает министр здравоохранения республики Сослан Тебиев.
«10-летней Манисе с рождения поставлен диагноз – буллезный эпидермолиз, на протяжении всей жизни ей приходится сталкиваться с ежедневными трудностями, а также осложнениями заболевания.
Еще до недавнего времени специфического лечения этого недуга не существовало. Но благодаря работе фонда “Круг добра”, созданного по указу Президента страны Владимира Путина, нашим детям стал доступен новейший препарат, способный в корне изменить жизнь таких детей», — пишет министр.
Препарат генной терапии Беремаген геперпавек представлен в форме геля, что обусловлено применением именно на поврежденных участках кожи. Это лекарство помогает клеткам вырабатывать коллаген, который из-за генетических нарушений они не способны вырабатывать самостоятельно.
В фонде говорят, что по результатами исследований применение лекарства позволяет затягиваться ранам на коже у детей с самыми тяжелыми формами буллезного эпидермолиза, а эффект применения достаточно продолжителен.
Накануне представители фонда посетили республику, чтобы произвести первое нанесение лекарства.